近日，渤健公司的Skyclarys(omaveloxolone，奥马索龙)已获得英国药品和保健产品监管局(MHRA)的批准，成为首个治疗16岁及以上患有罕见神经退行性运动障碍弗里德赖希共济失调(FA)患者的药物。此前，该药物已于2023年2月获得美国FDA的批准，并于2024年2月在欧盟获准。

Skyclarys原由Reata Pharmaceuticals开发，目前已被渤健公司收购。该药是一种口服活性的NRF2激活剂，通过激活Nrf2通路，抑制STING依赖的NF-κb信号通路，从而抑制破骨细胞的生成。其具体机制尚不完全清楚，但已被证实可在动物和人类体内和体外激活Nrf2通路。Nrf2是一种转录因子，通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号来促进炎症消退。

MHRA对Skyclarys的批准决定是基于安慰剂对照的MOXIe试验的积极结果。研究主要终点为第48周时修改版FA评定量表(mFARS)评分的变化。FA评定量表(FARS)是通过一系列体格检查评估来衡量FA患者的疾病进展。 数据显示，FA患者接受omaveloxolone治疗，mFARS评分【用于测量疾病进展，即吞咽和言语（延髓）、上肢协调、下肢协调和直立稳定性】较基线下降1.55分，而安慰剂组患者mFARS评分增加0.85分。两组之间的安慰剂校正差异为-2.41点，p值为0.0138。高弓足患者纳入统计时，相对于安慰剂组，omaveloxolone治疗组改善mFARS评分1.93分（p=0.034）。 MOXIe开放标签研究数据显示，核心研究中omaveloxolone组与安慰剂组在mFARS评分上的治疗差异（LS平均差=-2.17）在扩展研究（继续治疗72周）中保持不变（LS平均差=-2.91），与未接受治疗患者的自然病史相比，接受omaveloxolone治疗的患者mFARS评分更好，表明患者接受omaveloxolone治疗后可持续获益，更早的接受治疗获益更加明显。 临床试验中，常见的不良反应包括肝酶升高，这可能是药物毒性的信号。报告的其他副作用有头痛、恶心、腹痛、疲劳、腹泻和肌肉疼痛。该药物的标签上没有黑框警告，但它建议临床医生在开始治疗患者之前获取肝酶水平，并在治疗期间监测这些水平。