去纤维蛋白原是一种单链寡核苷酸混合物，用于治疗造血干细胞移植后出现的严重肝静脉闭塞症，并伴有肾脏或肺功能障碍。
【背景】
去纤苷是源自猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。该药物已被证实具有抗血栓、抗炎和抗缺血特性（但不伴有显著的全身抗凝作用）。该药物在多个国家以Dasovas（FM）、Noravid和Prociclide等商品名上市。该药物于2016年3月在美国获批，商品名为Defitelio。
【适应症】
适用于治疗严重肝静脉闭塞症（VOD），又称肝窦阻塞综合征（SOS），以及造血干细胞移植（HSCT）后出现的肾功能或肺功能障碍。
【药效学】
去纤溶酶原肽是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能促进纤溶酶原溶解，并可能具有抗血栓、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用，这可能是因为它能够选择性地提高前列腺素I2和E2水平，并增加组织纤溶酶原激活剂，同时降低纤溶酶原激活剂抑制剂的功能。去纤溶酶原肽有静脉注射和肌肉注射两种剂型，也有供长期服用的口服剂型。
【作用机制】
该药物似乎可以通过提高前列腺素I2、E2和前列环素的水平，改变血小板活性，增强组织型纤溶酶原激活剂的功能，并降低组织型纤溶酶原激活剂抑制剂的活性，来预防血栓形成并帮助溶解血栓。前列腺素I2可以松弛血管平滑肌，防止血小板相互粘附。一定浓度的前列腺素E2还能抑制血小板聚集。此外，最近的研究表明，该药物还具有额外的抗炎和抗缺血作用。目前尚不清楚后者是否可用于临床（例如治疗缺血性中风）。
【研究表明Defitelio有哪些益处？】
严重VOD的死亡率高达75%或更高。一项主要研究纳入了102例接受造血干细胞移植后出现严重VOD的患者，并将Defitelio与既往接受过标准支持治疗的患者记录进行了比较。结果显示，Defitelio将移植后100天的死亡率降至62%，且24%的患者在100天后没有出现严重VOD的症状。
美国患者登记处（以标准方式收集患者信息）的数据也证实了 Defitelio 的益处，该登记处显示，接受血液干细胞移植后出现严重 VOD 的患者如果接受 Defitelio 加标准治疗，其预后优于仅接受标准治疗的患者，包括更高的 100 天生存率（39% 比 31%）和更高比例的患者 VOD 得到缓解（51% 比 29%）。
【药物相互作用】
抗血栓药物：
DEFITELIO可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效动力学活性。DEFITELIO禁忌与抗血栓或纤溶药物同时使用，因为会增加出血风险。
【禁忌症】
以下情况禁用 Defitelio：
（1）与全身抗凝治疗或纤溶治疗同时进行
（2）已知对 Defitelio 或其任何辅料过敏
【警告和注意事项】
出血
Defitelio 可能会增加造血干细胞移植后出现静脉血栓形成 (VOD) 患者的出血风险。活动性出血患者禁用 Defitelio。使用 Defitelio 时，请监测患者是否有出血征兆。如果出现出血，请暂停或停用 Defitelio。
正在接受全身抗凝或纤溶治疗的患者可能会增加出血风险，应在接受Defitelio治疗前停用这些药物。建议延迟Defitelio的给药，直至抗凝剂的作用减弱。
超敏反应
接受Defitelio治疗的患者中，不到2%的患者出现了皮疹、荨麻疹和血管性水肿等过敏反应。据报道，一例曾接受过Defitelio治疗的患者发生了过敏反应。应监测患者是否出现过敏反应，尤其当患者有既往暴露史时。如果发生严重的过敏反应，请停用Defitelio，并按照标准治疗方案进行治疗，并持续监测直至症状缓解。
【最常见的不良反应】
Defitelio 治疗中最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
【背景】
去纤苷是源自猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。该药物已被证实具有抗血栓、抗炎和抗缺血特性（但不伴有显著的全身抗凝作用）。该药物在多个国家以Dasovas（FM）、Noravid和Prociclide等商品名上市。该药物于2016年3月在美国获批，商品名为Defitelio。
【适应症】
适用于治疗严重肝静脉闭塞症（VOD），又称肝窦阻塞综合征（SOS），以及造血干细胞移植（HSCT）后出现的肾功能或肺功能障碍。
【药效学】
去纤溶酶原肽是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能促进纤溶酶原溶解，并可能具有抗血栓、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用，这可能是因为它能够选择性地提高前列腺素I2和E2水平，并增加组织纤溶酶原激活剂，同时降低纤溶酶原激活剂抑制剂的功能。去纤溶酶原肽有静脉注射和肌肉注射两种剂型，也有供长期服用的口服剂型。
【作用机制】
该药物似乎可以通过提高前列腺素I2、E2和前列环素的水平，改变血小板活性，增强组织型纤溶酶原激活剂的功能，并降低组织型纤溶酶原激活剂抑制剂的活性，来预防血栓形成并帮助溶解血栓。前列腺素I2可以松弛血管平滑肌，防止血小板相互粘附。一定浓度的前列腺素E2还能抑制血小板聚集。此外，最近的研究表明，该药物还具有额外的抗炎和抗缺血作用。目前尚不清楚后者是否可用于临床（例如治疗缺血性中风）。
【研究表明Defitelio有哪些益处？】
严重VOD的死亡率高达75%或更高。一项主要研究纳入了102例接受造血干细胞移植后出现严重VOD的患者，并将Defitelio与既往接受过标准支持治疗的患者记录进行了比较。结果显示，Defitelio将移植后100天的死亡率降至62%，且24%的患者在100天后没有出现严重VOD的症状。
美国患者登记处（以标准方式收集患者信息）的数据也证实了 Defitelio 的益处，该登记处显示，接受血液干细胞移植后出现严重 VOD 的患者如果接受 Defitelio 加标准治疗，其预后优于仅接受标准治疗的患者，包括更高的 100 天生存率（39% 比 31%）和更高比例的患者 VOD 得到缓解（51% 比 29%）。
【药物相互作用】
抗血栓药物：
DEFITELIO可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效动力学活性。DEFITELIO禁忌与抗血栓或纤溶药物同时使用，因为会增加出血风险。
【禁忌症】
以下情况禁用 Defitelio：
（1）与全身抗凝治疗或纤溶治疗同时进行
（2）已知对 Defitelio 或其任何辅料过敏
【警告和注意事项】
出血
Defitelio 可能会增加造血干细胞移植后出现静脉血栓形成 (VOD) 患者的出血风险。活动性出血患者禁用 Defitelio。使用 Defitelio 时，请监测患者是否有出血征兆。如果出现出血，请暂停或停用 Defitelio。
正在接受全身抗凝或纤溶治疗的患者可能会增加出血风险，应在接受Defitelio治疗前停用这些药物。建议延迟Defitelio的给药，直至抗凝剂的作用减弱。
超敏反应
接受Defitelio治疗的患者中，不到2%的患者出现了皮疹、荨麻疹和血管性水肿等过敏反应。据报道，一例曾接受过Defitelio治疗的患者发生了过敏反应。应监测患者是否出现过敏反应，尤其当患者有既往暴露史时。如果发生严重的过敏反应，请停用Defitelio，并按照标准治疗方案进行治疗，并持续监测直至症状缓解。
【最常见的不良反应】
Defitelio 治疗中最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
