Evrysdi（利司地兰 ）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）

Evrysdi 的活性成分是利司地兰（Risdiplam），它是首个适用于两个月及以上患者的口服药物，用于治疗临床诊断的 1 型、2 型或 3 型 SMA，或具有 1 至 4 个 SMN2 基因拷贝的患者。该药物通过增加并维持功能性 SMN 蛋白的水平起作用。