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免疫细胞治疗新纪元:脐带血如何成为抗癌“火种”?

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2025年7月,华中科技大学同济医学院附属协和医院的一项突破性研究成果登上国际顶级医学期刊《柳叶刀》,宣布全球首次成功应用体内CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤患者,4名接受治疗的复发难治患者全部获得缓解,其中两人甚至实现了严格意义上的完全缓解。

抗癌新武器:脐带血免疫细胞为何成为医学界宠儿?
随着免疫细胞治疗成为医疗热点,全国多家顶级医院纷纷开设免疫细胞治疗专病门诊。在这些创新疗法中,脐带血这一曾被视作“医疗废弃物”的资源,正因其独特的生物学特性成为抗癌治疗的“明星资源”。
脐带血免疫细胞究竟有何优势?专家指出,脐带血凭借来源广泛、易于采集、免疫原性低、组织相容性好等优势,为癌症治疗开辟了新思路。与成人外周血相比,脐带血中的免疫细胞更“年轻”,增殖能力更强,对异体使用的接受度更高。

更关键的是,脐带血免疫细胞治疗解决了传统CAR-T疗法的痛点。传统CAR-T疗法需要从患者体内提取T细胞,在体外进行基因改造,整个过程耗时长(通常需要数周)、成本高(一针上百万元),且对晚期患者而言,常常难以获得足够数量和质量的T细胞。
“脐带血免疫细胞治疗的最大突破在于‘现成’特性,”可以提前从脐带血中获取NK细胞、CIK细胞等免疫细胞,进行基因工程改造后冷冻保存,形成‘现货型’产品,患者无需等待即可获得治疗【1】。
技术大爆发:体内CAR-T与iPSC平台改写治疗规则
中国首创:体内直接生成CAR-T细胞
武汉协和医院血液科梅恒教授团队开发的体内CAR-T技术ESO-T01代表了细胞治疗的范式转变。这项技术的核心是一种名为ESO-T01的靶向纳米抗体慢病毒载体,含有靶向BCMA的CAR,通过单次静脉注射直接在体内将T细胞重编程为CAR-T细胞【2】.

“传统CAR-T疗法需要2-3周的体外制备期,而体内CAR-T疗法省去了细胞单采、体外培养等复杂步骤,也无需进行淋巴细胞清除的化疗预处理,”梅恒教授介绍,“这大大降低了治疗门槛和成本。”
脐血NK细胞:抗癌“特种部队”
美国MD安德森癌症中心开发的脐血CAR-NK疗法同样引人注目。在I/IIa期临床试验中,研究人员使用脐带血来源的NK细胞进行基因改造,使其靶向癌细胞表面的CD19抗原。11名接受治疗的淋巴瘤和白血病患者中,8人出现治疗反应,其中7人达到完全缓解。在中位随访13.8个月时,这7名患者未显示疾病迹象【3】。
该研究的领导者Katy Rezvani教授表示:“由于这种疗法的性质,我们实际上已经能够在门诊患者中使用它。”与需要个性化定制的CAR-T不同,CAR-NK细胞可以从健康捐赠者的脐带血中获取,是一种“现成”产品,可提前制造和储存。

iPSC平台:无限量生产“超级NK细胞”
2025年8月,《Cell Reports Medicine》发表的重磅综述揭示了免疫细胞治疗的下一个前沿——诱导多能干细胞(iPSC)平台生产高级NK细胞【1】。
科学家通过基因编辑技术(如CAR工程、IL-15通路调控)和定向分化技术,制造出功能增强的iPSC-NK细胞。这些“超级NK细胞”具有多种优势:
• IL-15信号延长体内存活时间
• 高亲和力CD16增强抗体依赖性杀伤作用
• 双靶点设计降低抗原逃逸风险
• 未出现严重细胞因子释放综合征

FT576产品同时靶向BCMA和CD38,显著降低多发性骨髓瘤抗原逃逸风险。临床数据显示,靶向CD19的CAR-iPSC-NK对B细胞淋巴瘤完全缓解率达63.6%。
政策暖风频吹:脐带血资源库迎来高光时刻
随着免疫细胞治疗临床成果不断涌现,国家层面也加大了对干细胞与免疫细胞技术的支持力度。脐带血作为重要的生物资源,其战略价值日益凸显。
作为FDA监管的正式产品,脐带血具有规范的采集、检测和储存标准,为免疫细胞治疗提供了质量保障。随着技术不断突破,免疫细胞治疗正呈现三大趋势:
01从血液肿瘤向实体瘤进军
目前大多数成功的CAR-T/CAR-NK治疗集中在血液肿瘤领域。研究人员正通过多种策略攻克实体瘤难关,如添加趋化因子受体增强肿瘤归巢能力,联合溶瘤病毒打破肿瘤物理屏障等。子宫内膜癌、肺癌、食管癌等实体瘤的成功案例已初现曙光
02从个性化治疗向“现货型”产品转变
脐血来源的免疫细胞治疗省去了“一人一策”的繁琐流程,大幅降低成本,提高治疗可及性。iPSC技术的成熟更使大规模生产标准化免疫细胞产品成为可能
03从单兵作战向联合治疗演进
北京大学第三医院肿瘤放疗科王俊杰主任团队创新性地将射波刀与免疫治疗结合,成功治疗了一位86岁胆囊癌晚期患者。局部放疗杀死的癌细胞释放抗原,联合免疫治疗调动全身免疫系统,产生“远隔效应”——未经照射的转移灶也同步缩小或消失

回望医学发展史,每一次重大突破都源于对生命奥秘的重新认识。脐带血——这份曾经被丢弃的“生命礼物”,正在改写人类对抗癌症的战争格局。当科学家们将其中沉睡的免疫细胞唤醒,这些微小的“抗癌战士”便化身燎原火种,点燃无数患者的生命希望。
参考资料:
【1】https://www.ebiotrade.com/NEWSF/2025-8/20250808081238207.htm
【2】https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=881788e2314f
【3】https://www.chinanews360.com/News/Info_151334_201_117_2.html


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